La recherche sur les thérapies par cellules CAR-T : un traitement personnalisé en plein essor
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Les thérapies par cellules CAR-T représentent une avancée majeure dans le traitement de certains cancers du sang. Personnalisées et innovantes, elles mobilisent le système immunitaire d’une personne malade pour cibler ses propres cellules cancéreuses. Comment fonctionnent-elles ? Où en est la recherche ? Quel rôle l’Institut national du cancer (INCa) joue-t-il dans ce domaine ?
Les thérapies par cellules CAR-T, c’est quoi ?
Les thérapies par cellules CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cells) sont une forme d’immunothérapie personnalisée, c’est-à-dire un traitement qui utilise le système immunitaire du patient lui-même, en l’adaptant spécifiquement à son cancer. On parle de "CAR" (récepteur antigénique chimérique) parce que ces cellules sont équipées d’un récepteur artificiel qui agit un peu comme un GPS, en ciblant les cellules cancéreuses.
Concrètement, elles consistent à :
- prélever chez un patient certains globules blancs, appelés lymphocytes T (des cellules du système immunitaire) ;
- modifier génétiquement ces lymphocytes T en laboratoire, en leur ajoutant à leur surface un récepteur artificiel appelé CAR afin qu’elles reconnaissent les cellules cancéreuses du patient (Une fois équipés de ce récepteur, les lymphocytes T deviennent ce que l’on appelle des cellules CAR-T.) ;
- multiplier les cellules CAR-T, puis les réinjecter au patient ;
- une fois dans l’organisme, ces cellules CAR-T sont capables de repérer et détruire les cellules tumorales.
Ces thérapies ont permis d’obtenir des résultats très prometteurs dans certains cancers du sang, notamment chez des patients en échec avec des traitements classiques. Elles restent toutefois complexes à produire, très coûteuses, et ne fonctionnent pas encore dans toutes les situations, ce qui justifie des efforts de recherche importants.
Repères historiques clés
- Années 1990–2000 : premières recherches sur les thérapies par cellules CAR-T
- 2012 : premiers succès cliniques marquants dans certaines leucémies
- 2017 : premières autorisations de mise sur le marché aux États-Unis
- 2018–2019 : autorisations en Europe et déploiement en France
- 2021–2023 : premiers essais sur les tumeurs solides et maladies auto-immunes
- Aujourd’hui : développement de nouvelles générations (CAR-T allogéniques, CAR in vivo)
Quel rôle joue l’INCa dans la recherche sur les thérapies par cellules CAR-T ?
La recherche sur les thérapies par cellules CAR-T constitue une priorité pour l’Institut national du cancer. Elle s’inscrit dans la Stratégie décennale de lutte contre les cancers 2021-2030 et répond à l’objectif "Accélérer l’innovation et améliorer l’accès aux traitements".
Le consortium UNITC : structurer la recherche française
La France dispose d’équipes de recherche reconnues dans le domaine des thérapies par cellules CAR-T, mais plusieurs défis subsistent : coordination, passage à la clinique, visibilité internationale, etc. Pour y répondre, l’INCa a structuré un réseau national : le consortium UNITC, labellisé en 2024.
Ce réseau spécialisé sur la recherche sur les thérapies par cellules CAR-T, financé à hauteur de 300.000 € sur trois ans, vise à :
- structurer l’écosystème national ;
- soutenir la recherche académique ;
- identifier les freins et leviers de développement ;
- anticiper les besoins futurs.
Une innovation majeure : les CAR in vivo
Aujourd’hui, les cellules CAR-T sont fabriquées en laboratoire (ex vivo).
Les approches in vivo proposent un changement radical : modifier directement les cellules immunitaires dans le corps du patient, en vue de simplifier la production, de réduire les coûts et de faciliter l’accès à ces traitements.
Le consortium UNITC a mis en place une task force dédiée à cette innovation, avec plusieurs ambitions :
- attirer des essais cliniques industriels en France ;
- faire émerger des projets académiques jusqu’à "la première administration à l'homme »
- renforcer les liens avec les autorités réglementaires ;
- développer la recherche sur de nouvelles cibles.
Le registre DESCAR-T : mieux suivre les patients
Pour mieux comprendre l’efficacité et la sécurité de ces traitements en conditions réelles, la France dispose d’un registre national spécifique : DESCAR-T. Il permet de recueillir et analyser les données des patients traités par une thérapies par cellules CAR-T commercialisées. Ce registre associe industriels et groupes d’experts (LYSA, IFM, GRAALL, SFCE, SFGM-TC) et comptait 5 852 patients inclus fin 2025.
T2EVOLVE : un projet européen pour améliorer la recherche et l’accès aux thérapies par cellules CAR T
L’INCa participe au projet européen T2EVOLVE, lancé en 2021 pour une durée de 5 ans. Aujourd’hui T2EVOLVE se poursuit sous la forme d’une association. Ce programme vise à accélérer le développement et améliorer l’accès aux thérapies cellulaires CAR et TCR en Europe.
Les principaux enjeux sont :
- d'harmoniser les essais cliniques et le recueil de données;
- d'optimiser des modèles pré-cliniques pour mieux prédire l’efficacité et la tolérance ;
- d'améliorer l’équité d’accès en Europe.
- d'inclure la perspective des patients et de leurs aidant
Au sein de ce projet, l’INCa contribue notamment à l’information destinée aux patients.