PNET HR : Essai de phase 2 évaluant une chimiothérapie séquentielle avec thérapie cellulaire chez des enfants ayant une tumeur cérébrale de type neuro-ectodermique (PNET).

Updated on

Cancer type(s) :

  • Tumeur cérébrale de type neuro-ectodermique (PNET) de haut risque.

Specialty(ies) :

  • Pédiatrie
  • Chimiothérapie
  • Greffe

Sex :

hommes et femmes

Age category :

Inférieur à 5 ans ou inférieur à 10 ans (cf CI)

Sponsor :

Gustave Roussy (IGR)

Trial status :

clos aux inclusions

Financing :

PHRC National Cancer 2002

Collaborations :

Société Française de lutte contre les Cancers et leucémies de l'Enfant et de l'adolescent (SFCE)

Trial progress :

Ouverture effective le : 25/07/2002
Nombre d'inclusions prévues : 90
Nombre effectif : 102 au 13/06/2009
Clôture effective le : 13/06/2009

Summary

L'objectif de cet essai est d'évaluer l'efficacité d'une chimiothérapie avec greffes de cellules souches périphériques chez des enfants ayant une tumeur cérébrale de type neuro-ectodermique (PNET).

Après ablation de la tumeur, les patients recevront une chimiothérapie comprenant de l’étoposide, du carboplatine, du melphalan, du cisplatinum et du thiotépa et plusieurs réinjections de cellules souches périphériques. En cas de persistance de la tumeur, une nouvelle exérèse sera réalisée. Une radiothérapie pourra ensuite être réalisée.

Parallèlement, une évaluation neuropsychologique des enfants sera faite afin d’étudier l’évolution des déficits cognitifs.

Target population

  • Type of cancer : Tumeur cérébrale de type neuro-ectodermique (PNET) de haut risque.
  • Sex : hommes et femmes
  • Age : Inférieur à 5 ans ou inférieur à 10 ans (cf CI)

Trial references

  • RECF No. : RECF0194
  • EudraCT/ID-RCB : -
  • Interest links : http://clinicaltrials.gov/show/NCT00180791, http://www.cancer.gov/search/ViewClinicalTrials.aspx?cdrid=453503&version=patient

Trial characteristics

  • Type of trial : thérapeutique
  • Randomized trial : Non
  • Placebo-controlled trial : Non
  • Phase : 2
  • Scope of investigation : multicentrique - France

Trial contacts

Scientific trial contact

Chantal KALIFA

114 Rue Édouard Vaillant,
94800 Villejuif,

01 42 11 41 73

http://www.igr.fr

Public trial contact

Chantal KALIFA

114 Rue Édouard Vaillant,
94800 Villejuif,

01 42 11 41 73

http://www.igr.fr

More scientific details

Official trial title : Protocole de chimiothérapie séquentielle conventionnelle et à hautes doses avec thérapie cellulaire des tumeurs cérébrales de type NET à haut risque de l'enfant, évaluation du bénéfice de l'expansion des cellules souches hématopoïétiques.

Summary for professionals : Il s’agit d’un essai de phase 2, non randomisé et multicentrique. Après ablation de la tumeur primitive, les patients reçoivent une chimiothérapie séquentielle comprenant de l’étoposide, du carboplatine, du melphalan, du cisplatinum et du thiotépa. En cas de résidu tumoral, une nouvelle exérèse est réalisée. Une radiothérapie craniospinale est réalisée à dose réduite en fonction de l'âge des enfants porteurs d'un médulloblastome métastatique. Pour les enfants porteurs d'une PNET, l'irradiation est décidée au cas par cas. Parallèlement, une évaluation neuropsychologique des enfants est réalisée afin d’étudier l’évolution des déficits cognitifs.

Primary objective(s) : Objectif pour médulloblastome : Évaluer le taux de réponse tumorale à une chimiothérapie séquentielle, fondée sur le concept de dose-intensité, nécessitant plusieurs réinjections de cellules souches périphériques. Objectif pour PNET non médulloblastome : Évaluer la survie sans événement à 1 an, 3 ans et 5 ans.

Secondary objectives :

  • Étudier la toxicité
  • Évaluer la survie globale
  • Évaluer le taux de réponses
  • Étudier les séquelles à long terme
  • Objectif supplémentaire pour médulloblastome : Évaluer la survie sans événement

Inclusion criteria :

  • Médulloblastome métastatique : âge < 5 ans.
  • PNET non médulloblastome : âge < 10 ans.
  • Médulloblastome métastatique au diagnostic quelle que soit la qualité de l'exérèse initiale (métastases radiologiquement visibles en RMN et/ou LCR envahi par au moins un amas de cellules tumorales).

Exclusion criteria :

  • Médulloblastome : diagnostic histologique autre que médulloblastome.
  • PNET autre que médulloblastome : autre diagnostic histologique que celui de PNET.
  • Contre-indication à l’administration de la chimiothérapie.

Primary evaluation criteria : Médulloblastome : taux de réponse tumorale. PNET non médulloblastome : survie sans événement à 1, 3 et 5 ans.

Establishment map