OMS/DES : Essai visant à étudier la réponse au traitement, chez des enfants ayant un syndrome opsomyoclonique (OMS) associé ou non à un neuroblastome.

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Cancer type(s) :

  • Syndrome opsomyoclonique (OMS/DES) avec ou sans neuroblastome.

Specialty(ies) :

  • Pédiatrie
  • Chimiothérapie

Sex :

hommes et femmes

Age category :

Entre 6 mois et 8 ans

Sponsor :

Institut Curie

Trial status :

clos aux inclusions

Financing :

Hoffmann-La Roche Association Enfants et Santé Association Hubert Gouin "Enfance & Cancer" Association de Recherche Maladie du Cerveau de l'Enfant

Collaborations :

International Society of Paediatric Oncology European Neuroblastoma Research Network (SIOPEN) European Paediatric Neurology Society (EPNS) Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH)

Trial progress :

Ouverture effective le : 09/04/2013
Nombre d'inclusions prévues en France : 10
Nombre d'inclusions prévues tous pays : 100
Nombre effectif en France : 10 au 15/09/2014
Nombre effectif tous pays : 10 au 15/09/2014
Clôture effective le : 15/09/2014

Summary

L’objectif de cet essai est d’évaluer la réponse au traitement, chez des enfants ayant un syndrome opsomyoclonique associé ou non à un neuroblastome.

Les patients recevront un traitement immunosuppresseur par dexaméthasone.

En cas de réponse insuffisante, les patients recevront alors un traitement immunosuppresseur par dexaméthasone et cyclophosphamide.

Si la réponse est toujours insuffisante, les patients recevront un traitement immunosuppresseur par dexaméthasone et rituximab.

Target population

  • Type of cancer : Syndrome opsomyoclonique (OMS/DES) avec ou sans neuroblastome.
  • Sex : hommes et femmes
  • Age : Entre 6 mois et 8 ans

Trial references

  • RECF No. : RECF1841
  • EudraCT/ID-RCB : 2011-000990-29
  • Interest links : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01868269

Trial characteristics

  • Type of trial : thérapeutique
  • Randomized trial : Non
  • Placebo-controlled trial : Non
  • Phase : sans
  • Scope of investigation : multicentrique - Monde

Trial contacts

Scientific trial contact

Gudrun SCHLEIERMACHER

26 rue d'Ulm,
75005 Paris,

01 44 32 45 51

http://curie.fr/

Public trial contact

Gudrun SCHLEIERMACHER

26 rue d'Ulm,
75005 Paris,

01 44 32 45 51

http://curie.fr/

More scientific details

Official trial title : Etude Européenne multinationale pour enfants avec un syndrome Opsomyoclonique.

Summary for professionals : Il s’agit d’un essai non randomisé et multicentrique. - 1ère étape : Les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur par dexaméthasone. - 2ème étape : En cas de réponse insuffisante, les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur avec dexaméthasone et cyclophosphamide. - 3ème étape : En cas de réponse insuffisante, les patients reçoivent un traitement immunosuppresseur avec dexaméthasone et rituximab.

Primary objective(s) : Evaluer la réponse au traitement 48 semaines après le début du traitement.

Secondary objectives :

  • Etudier la réponse au traitement à 3 mois, 6 mois, 12 mois et 2 ans après le début du traitement.
  • Evaluer le nombre d’échec au traitement.
  • Evaluer le pourcentage de syndrome OMS avec neuroblastome.
  • Evaluer le besoin de chimiothérapie chez des neuroblastomes associés au syndrome ospomyoclonique.
  • Evaluer la charge du traitement (traitement neurologique et oncologique).
  • Comparer les syndromes opsomyocloniques associés ou non à un neuroblastome (OMS-NB pos et NB neg) en ce qui concerne la présentation, la sévérité et la réponse au traitement.
  • Etudier l’évolution neuropsychologique à long terme.
  • Etudier les facteurs qui influencent l’évolution à long terme.
  • Comparer l’évolution à long terme avec d’autres cohortes de syndrome OMS.
  • Evaluer la survie sans événement et la survie globale des syndromes OMS avec neuroblastome.

Inclusion criteria :

  • Age > 6 mois et < 8 ans.
  • Diagnostic récent de syndrome opsomyoclonique (avec ou sans neuroblastome) en utilisant les critères de diagnostic de cette étude.
  • Stadage pour un neuroblastome selon les recommandations de l’étude.
  • Consentement éclairé signé par les parents et/ou les représentants légaux.

Exclusion criteria :

  • Opsoclonus, myoclonus ou ataxie en rapport avec d’autres pathologies.
  • Traitement antérieur par immunosuppresseur.

Primary evaluation criteria : Réponse au traitement.

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