GFM-Aza-Epo-2008-01 : Essai de phase 2 randomisé évaluant l’efficacité d’un traitement par azacitidine associé ou non à de l’époétine béta, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à risque faible ou intermédiaire.

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Cancer type(s) :

  • Syndrome myélodysplasique de risque faible ou intermédiaire.

Specialty(ies) :

  • Chimiothérapie
  • Thérapies Ciblées

Sex :

hommes et femmes

Age category :

Supérieur ou égal à 18 ans

Sponsor :

Groupe Français des Myélodysplasies (GFM)

Trial status :

clos aux inclusions

Financing :

Hoffmann-La Roche Celgene

Trial progress :

Ouverture effective le : 26/02/2009
Nombre d'inclusions prévues : 98
Nombre effectif : 98 au 21/12/2010
Clôture effective le : 21/12/2010

Summary

L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l’association de l’époéitin-beta à un traitement par azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à risque faible ou intermédiaire.

Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement.

Les patients du premier groupe recevront une injection d’azacitidine pendant cinq jours consécutifs. Ce traitement sera répété tous les quatre semaines, jusqu’à six cures, en absence de rechute.

Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe, associé à une injection d’époéitine-béta toutes les semaines.

Les patients répondant au traitement recevront ensuite un traitement d’entretien comprenant douze cures supplémentaires d’azacitidine.

Au cours de cet essai, les patients complèteront deux questionnaires de qualité de vie et pourront participer à une étude biologique associée nécessitant des prélèvements de sang et de moelle osseuse, au début de l'essai, après six cures et à la fin du traitement ou lors de la rechute.

Après l’arrêt du traitement, les patients seront suivis tous les trois mois pendant deux ans.

Target population

  • Type of cancer : Syndrome myélodysplasique de risque faible ou intermédiaire.
  • Sex : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans

Trial references

  • RECF No. : RECF0934
  • EudraCT/ID-RCB : 2008-004541-29
  • Interest links : http://clinicaltrials.gov/show/NCT01015352

Trial characteristics

  • Type of trial : thérapeutique
  • Randomized trial : Oui
  • Placebo-controlled trial : Non
  • Phase : 2
  • Scope of investigation : multicentrique - France

Trial contacts

Scientific trial contact

Simone BOEHRER

125 rue de Stalingrad,
93009 Bobigny,

01 48 95 70 07

http://www.aphp.fr

Public trial contact

Claude GARDIN

125 rue de Stalingrad,
93009 Bobigny,

01 48 95 70 54

http://www.aphp.fr

More scientific details

Official trial title : Étude de phase II comparant le traitement par azacitidine (Vidaza®) ou azacitidine (Vidaza®) et Neorecormon® (epoeitin-beta) des syndromes myélodysplasiques de risque faible ou int-1 selon l’index IPSS et résistants aux agents stimulant l’érythropoïèse (ESA).

Summary for professionals : Il s’agit d’un essai de phase 2 randomisé et multicentrique. Les patients sont randomisés en 2 bras de traitement : - Bras A : les patients reçoivent de l’azacitidine en SC pendant 5 jours consécutifs. Ce traitement est répété tous les 28 jours jusqu’à 6 cures, en absence de progression de la maladie. - Bras B les patients reçoivent le même traitement que dans le bras A, associé à de l’époéitine-béta en SC 1 fois par semaine. L’époéitin-beta est poursuivie jusqu’à la perte de réponse érythroïde. Tous les patients répondeurs au traitement reçoivent jusqu’à 12 cures supplémentaires d’azacitidine. Au cours de cet essai, les patients complètent 2 questionnaires de qualité de vie et peuvent également participer à une étude ancillaire nécessitant des prélèvements de moelle osseuse et de sang, à l’inclusion, après 6 cures et à la fin du traitement ou lors de la progression. Après l’arrêt du traitement, les patients sont suivis tous les 3 mois pendant 2 ans.

Primary objective(s) : Évaluer le taux de réponse érythroïde majeure après 6 cures (IWG 2000).

Secondary objectives :

  • Évaluer le pourcentage d’amélioration érythroÏde majeur et mineur après 4 et 6 mois (IWG).
  • Évaluer la survie globale.
  • Évaluer la durée de réponse érythroïde.
  • Évaluer le temps jusqu’à progression (IPSS).
  • Évaluer l’indépendance transfusionnelle en globules rouge.
  • Évaluer la tolérance.

Inclusion criteria :

  • Age ≥ 18 ans.
  • Syndrome myélodysplasique défini par une cytopénie réfractaire avec dysplasie multi-lignées, anémie réfractaire (AR) avec ou sans sidéroblastes, AR avec excès de blastes ou leucémie myélo-monocytaire chronique si globules blancs < 13 x 10^9/L (OMS)
  • IPSS faible ou int-1.
  • Résistance primaire ou secondaire à l'époéitine alpha/ beta (≥ 60000 U/sem) ou darbopoétine (>= 300 ug/semaine), administrée dans les 12 dernières semaines.
  • Indice de performance ≤ 2 (OMS).
  • Espérance de vie ≥ 3 mois.
  • Tests biologiques hépatiques : transaminases ≤ 2,5 x LNS, bilirubine <= 2 x LNS.
  • Fonction rénale : créatinine <1,5 x LNS ou clairance de la créatinine > 30mL/min.
  • Transfusion de globules rouges > 4 unités dans les 8 dernières semaines.
  • Contraception efficace pour les hommes et les femmes en âge de procréer et test de grossesse négatif.
  • Consentement éclairé signé.

Exclusion criteria :

  • SMD secondaire à une thérapie.
  • Greffe allogénique prévue.
  • Insuffisance cardiaque > II (NYHA).
  • Allergie connue au mannitol.
  • Autre cancer non stable dans les 3 années précédentes, excepté un carcinome in situ du col utérin ou un cancer basal de la peau.
  • Incapacité de participer à un essai clinique et d’adhérer au protocole.

Primary evaluation criteria : Taux de réponse érythroïde majeure.

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