Étude XPORT-MF-034 : étude de phase 1/3 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du sélinexor, un inhibiteur sélectif de l'exportation nucléaire, en association avec le ruxolitinib, chez des patients atteints de myélofibrose naïfs de traitement.

Summary

Il s'agit d'une étude mondiale, multicentrique et en deux parties visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de l'association sélinexor-ruxolitinib chez des participants atteints de myélofibrose (MF) naïfs de traitement par inhibiteurs de JAK (JAKi).
L'étude se déroulera en deux phases : Phase 1 (ouverte) et Phase 3 (double aveugle).
1 - La phase 1 (recrutement terminé) était une évaluation ouverte de la sécurité et de la dose recommandée de phase 2 (RP2D) du sélinexor en association avec le ruxolitinib. Elle comprenait une augmentation de dose selon un protocole standard 3+3 (phase 1a) et une phase d'extension de dose (phase 1b).
3 - La phase 3 (en cours), en double aveugle, contrôlée par placebo, compare l'efficacité et la sécurité de l'association sélinexor-ruxolitinib à l'association placebo-ruxolitinib.

Target population

• Type of cancer : Myélofibrose primaire, post-thrombocytémie essentielle (TE) ou post-polyglobulie vraie (PV).
• Sex : hommes et femmes
• Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Trial references

• RECF No. : RECF-005471
• EudraCT/ID-RCB : 2023-506139-13-00
• Interest links : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04562389

Trial characteristics

• Type of trial : thérapeutique
• Randomized trial : Oui
• Placebo-controlled trial : Oui
• Phase : 3
• Scope of investigation : multicentrique - Monde

More scientific details

Official trial title : A Phase 1/3 Study to Evaluate Efficacy and Safety of Selinexor, a Selective Inhibitor of Nuclear Export, in Combination with Ruxolitinib in Treatment-naïve Patients with Myelofibrosis

Summary for professionals : Il s'agit d'une étude mondiale, multicentrique et en deux parties visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de l'association sélinexor-ruxolitinib chez des participants atteints de myélofibrose (MF) naïfs de traitement par inhibiteurs de JAK (JAKi). L'étude se déroulera en deux phases : Phase 1 (ouverte) et Phase 3 (double aveugle). 1 - La phase 1 (recrutement terminé) était une évaluation ouverte de la sécurité et de la dose recommandée de phase 2 (RP2D) du sélinexor en association avec le ruxolitinib. Elle comprenait une augmentation de dose selon un protocole standard 3+3 (phase 1a) et une phase d'extension de dose (phase 1b). 3 - La phase 3 (en cours), en double aveugle, contrôlée par placebo, compare l'efficacité et la sécurité de l'association sélinexor-ruxolitinib à l'association placebo-ruxolitinib.

Primary objective(s) : Phase 3 : évaluer la proportion de participants présentant une réduction du volume de la rate (RVS) supérieure ou égale à (>=) 35 pour cent (%) (RVS35) à la semaine 24, mesurée par imagerie par résonance magnétique (IRM) ou tomodensitométrie (TDM).

Inclusion criteria :

• Âge de ≥ 18 ans
• Diagnostic de myélofibrose primaire, post-thrombocytémie essentielle (TE) ou post-polyglobulie vraie (PV).
• Symptômes actifs de myélofibrose, déterminés par la présence d'au moins deux symptômes selon le formulaire d'évaluation des symptômes de la myélofibrose (MFSAF) V4.0.
• Participants présentant une catégorie de risque DIPSS (International Prognostic Score System) intermédiaire-1, intermédiaire-2 ou élevé.
• Splénomégalie mesurable pendant la période de sélection, démontrée par un volume splénique supérieur ou égal à (>=) 450 centimètres cubes (cm³).
• Indice de performance ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) inférieur ou égal à (<=) 2.