Étude SGT-610-01 : étude de phase 3, randomisée, évaluant l’efficacité et la sécurité du gel de patidegib à 2 % pour la réduction de la charge de morbidité des carcinomes basocellulaires (CBC) persistants, chez des patients ayant un syndrome de Gorlin.

Updated on

Cancer type(s) :

  • Syndrome de Gorlin.

Specialty(ies) :

  • Thérapies Ciblées

Sex :

hommes et femmes

Age category :

Supérieur ou égal à 18 ans.

Sponsor :

Sol-Gel Technologies

Trial status :

ouvert aux inclusions

Trial progress :

Ouverture prévue le : -
Ouverture effective le : 17/03/2024
Fin d'inclusion prévue le : 15/12/2025
Fin d'inclusion effective le : -
Dernière inclusion le : -
Nombre d'inclusions prévues:
France: -
Tous pays: 140
Nombre d'inclusions faites :
France: -
Tous pays: -
Nombre de centre prévus :
France: 3
Tous pays: 43

Summary

Le syndrome de Gorlin est une maladie génétique rare qui prédispose les patients au développement de carcinomes basocellulaires (CBC), un type de cancer de la peau. Ces patients peuvent développer plusieurs CBC au cours de leur vie, ce qui représente une charge de morbidité importante. Il est donc crucial de trouver des traitements efficaces pour réduire l’apparition de nouveaux CBC.


Cette étude clinique de phase 3 évalue l’efficacité et la sécurité du gel de patidegib à 2 % pour la réduction de la charge de morbidité des CBC chez des patients ayant un syndrome de Gorlin.


Les patients seront répartis de manière aléatoire en 2 groupes.


Dans le groupe 1, les patients recevront une application du gel de patidegib 2 % localement sur le visage deux fois par jour pendant 12 mois.


Dans le groupe 2, les patients recevront une application d'un gel placebo localement sur le visage deux fois par jour pendant 12 mois.


Les participants seront suivis tout au long de l’étude par imagerie et dermoscopie pour identifier l’apparition de nouveaux CBC, et la sécurité du traitement sera surveillée avec des évaluations régulières, tant en centre qu’à distance.


L’objectif principal est de comparer le nombre de nouveaux CBC entre les deux groupes après 12 mois de traitement.


L’étude inclura environ 140 patients répartis sur 43 sites à travers le monde, dont 3 en France. La durée totale de l’étude pour chaque participant est d’environ 14 mois.

Target population

  • Type of cancer : Syndrome de Gorlin.
  • Sex : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Trial references

  • RECF No. : RECF-005874
  • EudraCT/ID-RCB : 2023-507528-21-00
  • Interest links : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06050122

Trial characteristics

  • Type of trial : thérapeutique
  • Randomized trial : Oui
  • Placebo-controlled trial : Oui
  • Phase : 3
  • Scope of investigation : multicentrique - Monde

More scientific details

Official trial title : Une étude de phase III multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du gel de patidegib à 2 % pour la réduction de la charge de morbidité des carcinomes basocellulaires (CBC) persistants chez les participants atteints du syndrome de Gorlin

Summary for professionals : Cette étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, évalue l'efficacité et la sécurité du gel de patidegib à 2 % pour la réduction de la charge de morbidité des carcinomes basocellulaires (CBC) persistants chez les participants ayant un syndrome de Gorlin.<p><br></p>Les patients sont randomisés en 2 bras :<p><br></p>- Bras A (gel de patidegib à 2 %) : les patients reçoivent une application du gel de patidegib 2 % (p/p) localement sur le visage 2 fois par jour pendant 12 mois.<p><br></p>-&nbsp;Bras B (gel placebo) : les patients reçoivent une application du gel véhicule localement sur le visage deux fois par jour pendant 12 mois.<p><br></p>Les participants seront suivis par imagerie et dermoscopie pour l’identification des nouveaux CBC, confirmés par une analyse dermoscopique continue tout au long de l’étude. Des évaluations de sécurité seront réalisées lors de visites au centre et à distance.

Primary objective(s) : Évaluer l’efficacité du gel de patidegib à 2 % lorsqu’il est appliqué deux fois par jour sur le visage des participants atteints du syndrome de Gorlin.

Secondary objectives :

  • Évaluer la sécurité et la tolérance du gel de patidegib à 2 % chez les participants traités deux fois par jour pendant 12 mois.

Inclusion criteria :

  • Âge ≥ 18 ans.
  • Confirmation que le participant est porteur d’une mutation de la PTCH1.
  • Patient présentant au moins 10 carcinomes basocellulaires (CBC) sur le visage au moment de la randomisation.
  • Patient devant être prêt à s’abstenir d’appliquer tout médicament topique qui ne fait pas partie des médicaments de l’étude sur la peau de son visage pendant toute la durée de l’étude, sauf sur prescription de l’investigateur.
  • Consentement éclairé signé.

Exclusion criteria :

  • Patient a utilisé un traitement topique du visage ou des traitements systémiques qui pourraient interférer avec l’évaluation du médicament expérimental (ME) de l’étude.
  • Patient présente une maladie systémique non maîtrisée.
  • Patient ayant été traité pour un cancer invasif au cours des 5 dernières années.
  • Traitement antérieur par inhibiteur de la voie Hedgehog a été considéré comme ayant échoué pour des raisons autres qu’un ou des effets secondaires défavorables.
  • Allergie connue ou hypersensibilité au produit à l’étude ou à l’un de ces excipients.

Primary evaluation criteria : Nombre de nouveaux CBC au Mois 12 dans les 2 groupes (gel de patidegib à 2 % et placebo) lorsque le traitement a été appliqué deux fois par jour sur le visage des participants atteints du syndrome de Gorlin.

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