Etude River-52 : étude de phase 2, évaluant l’efficacité du RVU120 chez des patients atteints d'un syndrome myélodysplasique à haut risque récidivant ou réfractaire ou d'une leucémie myéloïde aiguë avec ou sans mutation du gène NPM1.

Updated on

Cancer type(s) :

  • Leucémie myéloïde aiguë (LAM)
  • Syndrome myélodysplasique à haut risque

Specialty(ies) :

  • Thérapies Ciblées

Sex :

hommes et femmes

Age category :

Supérieur ou égal à 18 ans.

Sponsor :

RYVU THERAPEUTICS

Trial status :

clos aux inclusions

Trial progress :

Ouverture prévue le : -
Ouverture effective le : 23/01/2024
Fin d'inclusion prévue le : 15/02/2026
Fin d'inclusion effective le : -
Dernière inclusion le : -
Nombre d'inclusions prévues:
France: -
Tous pays: 94
Nombre d'inclusions faites :
France: -
Tous pays: -
Nombre de centre prévus :
France: 8
Tous pays: 43

Summary

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérance, l'activité antitumorale (efficacité), la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamie (PD) du RVU120 lorsqu'il est administré à des patients adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) récidivante ou réfractaire ou de syndrome myélodysplasique à haut risque (SMD-HR) en rechute ou en progression, et ne disposant d'aucune alternative thérapeutique.
L'étude se compose de deux parties. La première partie évaluera l'innocuité et la tolérance des dosages administrés, ainsi que le niveau d'activité antitumorale ou de réponse clinique. Sur la base des résultats de la première partie, l'étude poursuivra le recrutement de patients pour la deuxième partie, qui continuera d'évaluer l'innocuité, la tolérance et l'activité antitumorale chez un plus grand nombre de patients.
Les patients participant à l'étude subiront une période de sélection pouvant aller jusqu'à 21 jours, une période de traitement au cours de laquelle ils prendront le médicament tous les deux jours (7 fois en 13 jours) par cycles de 21 jours, une période de fin de traitement (d'une durée d'environ 30 jours après la dernière dose) et une période de suivi d'un an au cours de laquelle les participants seront contactés tous les 3 mois pour connaître leur progression et leur survie.
La première partie inclura des patients atteints de LAM ou de SMD-HR. Tous les patients recevront le RVU120 jusqu'à ce qu'ils soient éligibles à la greffe, jusqu'à progression de la maladie ou en cas de signes d'intolérance. Un patient peut se retirer de l'étude à tout moment, à sa demande ou à la discrétion de l'investigateur. En fonction des résultats de la première partie, la deuxième partie pourra inclure des patients atteints de SMD-HR et de LAM, quel que soit leur statut mutationnel du gène NPM1.

Target population

  • Type of cancer : Leucémie myéloïde aiguë (LAM), Syndrome myélodysplasique à haut risque
  • Sex : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Trial references

  • RECF No. : RECF-005917
  • EudraCT/ID-RCB : 2023-505910-10-00
  • Interest links : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06268574

Trial characteristics

  • Type of trial : thérapeutique
  • Randomized trial : Non
  • Placebo-controlled trial : Non
  • Phase : 2
  • Scope of investigation : multicentrique - Monde

More scientific details

Official trial title : A Multicenter, Open-Label Clinical Trial of RVU120 in Patients With Relapsed or Refractory High-Risk Myelodysplastic Syndrome or Acute Myeloid Leukemia With or Without NPM1 Mutation (RIVER-52)

Summary for professionals : L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérance, l'activité antitumorale (efficacité), la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamie (PD) du RVU120 lorsqu'il est administré à des patients adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) récidivante ou réfractaire ou de syndrome myélodysplasique à haut risque (SMD-HR) en rechute ou en progression, et ne disposant d'aucune alternative thérapeutique. L'étude se compose de deux parties. La première partie évaluera l'innocuité et la tolérance des dosages administrés, ainsi que le niveau d'activité antitumorale ou de réponse clinique. Sur la base des résultats de la première partie, l'étude poursuivra le recrutement de patients pour la deuxième partie, qui continuera d'évaluer l'innocuité, la tolérance et l'activité antitumorale chez un plus grand nombre de patients. Les patients participant à l'étude subiront une période de sélection pouvant aller jusqu'à 21 jours, une période de traitement au cours de laquelle ils prendront le médicament tous les deux jours (7 fois en 13 jours) par cycles de 21 jours, une période de fin de traitement (d'une durée d'environ 30 jours après la dernière dose) et une période de suivi d'un an au cours de laquelle les participants seront contactés tous les 3 mois pour connaître leur progression et leur survie. La première partie inclura des patients atteints de LAM ou de SMD-HR. Tous les patients recevront le RVU120 jusqu'à ce qu'ils soient éligibles à la greffe, jusqu'à progression de la maladie ou en cas de signes d'intolérance. Un patient peut se retirer de l'étude à tout moment, à sa demande ou à la discrétion de l'investigateur. En fonction des résultats de la première partie, la deuxième partie pourra inclure des patients atteints de SMD-HR et de LAM, quel que soit leur statut mutationnel du gène NPM1.

Primary objective(s) : Évaluer l'innocuité, la tolérance, l'activité antitumorale (efficacité), la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de l'agent RVU120

Inclusion criteria :

  • Âge ≥ 18 ans.
  • Les patients doivent avoir reçu un diagnostic de LAM ou de SMD-HR (selon la classification OMS 2022) et présenter un SMD à haut risque confirmé par l'IPSS-R.
  • Les patients doivent présenter une LAM récidivante ou réfractaire (selon les critères ELN 2022).
  • Les patients doivent présenter un SMD-HR en rechute ou en progression (selon les critères de réponse de l'IWG).
  • Les patients doivent avoir échoué au traitement de première intention et ne disposer d'aucune autre option thérapeutique susceptible d'apporter un bénéfice clinique.
  • Les patients doivent avoir un indice de performance ECOG compris entre 0 et 2.
  • Fonction hématologique : globules blancs < 30 x 10(9)/L le jour 1 avant la première dose du médicament à l'étude ; Numération plaquettaire > 10 000/mcL le jour 1 précédant la première dose du médicament à l'étude
  • Fonction rénale : Albumine sérique ≥ 25 g/L (2,5 g/dL) ; Clairance de la créatinine (formule de Cockcroft et Gault) ≥ 30 mL/min
  • Fonction hépatique : ASAT (aspartate transaminase) et ALAT (alanine transaminase) ≤ 3 x LSN (limite supérieure de la normale) ; Bilirubine totale ≤ 3 x LSN
  • Coagulation normale (rapport international normalisé [INR] élevé, temps de prothrombine ou temps de céphaline activée [TCA] < 1,3 x la limite supérieure de la normale [LSN] acceptable)
  • Les sujets doivent signer un document de consentement éclairé écrit et suivre les procédures liées à l'étude.

Primary evaluation criteria : Rémission complète (RC), avec et sans maladie résiduelle mesurable (MRM).

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