Etude M24-209 : étude de phase 1-2, randomisée, évaluant l'efficacité et la tolérance de l'etentamig (ABBV-383), chez des patients atteints d'amylose à chaines légères.

Summary

L'amylose à chaînes légères d'immunoglobulines (AL) est la forme la plus courante d'amylose systémique. L'amylose AL a de nombreuses causes sous-jacentes et se caractérise par une surproduction de chaînes légères AL, sécrétées par des plasmocytes clonaux de la moelle osseuse. Cette étude vise à déterminer les effets indésirables ainsi que l'évolution de l'activité de la maladie chez des participants adultes atteints d'amylose AL traités par ABBV-383.
L'Étentamig (ABBV-383) est un médicament expérimental en cours de développement pour le traitement de l'amylose AL. Cette étude est divisée en deux parties (escalade de dose et expansion de sécurité) comportant cinq groupes. Durant la phase d'escalade de dose (groupes 1 à 3), les participants recevront l'une des trois doses d'ABBV-383 afin de déterminer les doses utilisées dans la deuxième partie de l'étude. Après la fin de cette première phase, la partie expansion de sécurité (partie 2) commencera. Deux groupes (groupes 4 et 5) seront lancés, et les participants recevront l'une des deux doses déterminées lors de la première partie.
Environ 76 participants adultes atteints d'amylose AL en rechute ou réfractaire seront inclus dans l'étude, répartis sur environ 20 sites à travers le monde.
Les participants recevront l’Étentamig (ABBV-383) par perfusion intraveineuse pendant une durée d’étude d’environ 2 ans.
La participation à cet essai pourrait entraîner une charge de traitement plus importante que les soins standards. Les participants devront se rendre régulièrement à l'hôpital ou en clinique pendant toute la durée de l’étude. L’efficacité du traitement sera évaluée par des examens médicaux, des analyses sanguines, l'observation d'éventuels effets secondaires et des questionnaires.

Target population

• Type of cancer : Amylose à chaînes légères.
• Sex : hommes et femmes
• Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Trial references

• RECF No. : RECF-006015
• EudraCT/ID-RCB : 2023-503429-20-00
• Interest links : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06158854

Trial characteristics

• Type of trial : thérapeutique
• Randomized trial : Oui
• Placebo-controlled trial : Non
• Phase : 1-2
• Scope of investigation : multicentrique - Monde

More scientific details

Official trial title : An Open-Label Phase 1b Study Evaluating the Safety and Efficacy of Etentamig (ABBV-383) in AL Amyloidosis

Summary for professionals : L'amylose à chaînes légères d'immunoglobulines (AL) est la forme la plus courante d'amylose systémique. L'amylose AL a de nombreuses causes sous-jacentes et se caractérise par une surproduction de chaînes légères AL, sécrétées par des plasmocytes clonaux de la moelle osseuse. Cette étude vise à déterminer les effets indésirables ainsi que l'évolution de l'activité de la maladie chez des participants adultes atteints d'amylose AL traités par ABBV-383. L'Étentamig (ABBV-383) est un médicament expérimental en cours de développement pour le traitement de l'amylose AL. Cette étude est divisée en deux parties (escalade de dose et expansion de sécurité) comportant cinq groupes. Durant la phase d'escalade de dose (groupes 1 à 3), les participants recevront l'une des trois doses d'ABBV-383 afin de déterminer les doses utilisées dans la deuxième partie de l'étude. Après la fin de cette première phase, la partie expansion de sécurité (partie 2) commencera. Deux groupes (groupes 4 et 5) seront lancés, et les participants recevront l'une des deux doses déterminées lors de la première partie. Environ 76 participants adultes atteints d'amylose AL en rechute ou réfractaire seront inclus dans l'étude, répartis sur environ 20 sites à travers le monde. Les participants recevront l’Étentamig (ABBV-383) par perfusion intraveineuse pendant une durée d’étude d’environ 2 ans. La participation à cet essai pourrait entraîner une charge de traitement plus importante que les soins standards. Les participants devront se rendre régulièrement à l'hôpital ou en clinique pendant toute la durée de l’étude. L’efficacité du traitement sera évaluée par des examens médicaux, des analyses sanguines, l'observation d'éventuels effets secondaires et des questionnaires.

Primary objective(s) : Évaluer le nombre de participants présentant des toxicités limitant la dose (DLT)

Inclusion criteria :

• Âge ≥ 18 ans.
• Diagnostic d'amylose systémique primitive à chaînes légères d'immunoglobulines (AL).
• Indice de performance (ECOG) ≤ 2.
• Avoir au moins un organe historiquement atteint par l'amylose AL.
• Être classé au stade de risque 1, 2 ou 3a de l'amylose AL et présenter une maladie mesurable, définie par une différence entre les chaînes légères libres impliquées et non impliquées (dFLC) ≥ 50 mg/L.
• Avoir déjà été exposé à un inhibiteur du protéasome (IP) et à un anticorps monoclonal anti-CD38.