Étude HEMATOBIO.02 : étude étudiant la résistance aux traitements à travers la constitution d'une collection d’échantillons séquentiels chez des patients ayant une hémopathie myéloïde maligne.

Summary

Les leucémies aiguës myéloïdes, les syndromes myélodysplasiques et les syndromes myéloprolifératifs sont des maladies graves pour lesquelles les traitements actuels ne sont pas toujours efficaces. Dans certains cas, les cellules malades développent une résistance aux thérapies, rendant la maladie plus difficile à traiter. 
Cette étude vise à mieux comprendre pourquoi certains traitement innovants perdent leur efficacité chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde, des syndromes myélodysplasique. ou des syndromes myéloprolifératifs. Pour cela, des prélèvements sanguins et médullaires seront réalisés régulièrement chez 400 patients tout au long de leur prise en charge, depuis le diagnostic jusqu'à une éventuelle rechute. L’objectif principal est d'analyser les mécanismes impliqués dans la résistance aux traitements. 
Des échantillons de sang (24 mL) seront prélevés à des moments importants : lors de l’entrée dans l’étude, 7 et 14 jours après le début du traitement, entre 21 et 42 jours pour évaluer la réponse, ainsi qu’en cas de guérison, de rechute ou d’aggravation. Des prélèvements de moelle osseuse (6 mL) seront également réalisés, lors de l’entrée dans l’étude, entre 21 et 42 jours pour évaluer la réponse, ainsi qu’en cas de guérison, de rechute ou d’aggravation. Avec l’accord du patient, ces prélèvements pourront être répétés en cas d’échec du traitement ou de rechute nécessitant un traitement différent.
L’étude, menée dans un seul centre, se déroulera sur 7 ans avec 5 ans d’inclusion pour atteindre les 400 patients et chaque patient sera suivis pendant 2 ans.

Target population

• Type of cancer : Suspicion de diagnostic de leucémie aigüe myéloïde, de syndrome myélodysplasique, de leucémie myélo-monocytaire chronique (LMMC) ou de syndrome myéloprolifératif
• Sex : hommes et femmes
• Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Trial references

• RECF No. : RECF-005675
• EudraCT/ID-RCB : 2022-A00158-35
• Interest links : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05602168

Trial characteristics

• Type of trial : exploratoire
• Randomized trial : Non
• Placebo-controlled trial : Non
• Phase : sans
• Scope of investigation : monocentrique - France

Trial contacts

More scientific details

Official trial title : Collection d’échantillons séquentiels de patients avec une hémopathie myéloïde maligne pour l’étude de la résistance aux traitements.

Summary for professionals : Cette étude interventionnelle, prospective et monocentrique, vise à collecter des échantillons sanguins et médullaires prélevés de manières longitudinales chez 400 patients ayant une leucémie aiguë myéloïde, des syndromes myélodysplasique ou des syndromes myéloprolifératifs. Ces échantillons, associés à des annotations cliniques, vont permettre d'étudier les mécanismes génomiques, transcriptomiques, protéomiques, épigénomiques, métabolomiques et immunitaires impliqués dans la résistance aux thérapies innovantes. Des échantillons sanguins (24 mL) seront prélevés lors de soins à des moments clés : inclusion, 7 et 14 jours après le début du traitement, entre 21 et 42 jours pour évaluer la réponse précoce, et en cas de rémission, rechute ou progression. Des échantillons médullaires (6 mL) seront également recueillis lors de ponctions nécessaires, lors de l’entrée dans l’étude, entre 21 et 42 jours pour évaluer la réponse précoce, ainsi qu’en cas de rémission, rechute ou progression. Si le patient y consent, ces prélèvements seront répétés en cas de maladie réfractaire ou de rechute nécessitant une deuxième ligne de traitement. L’étude se déroulera sur 7 ans, avec 5 ans d’inclusion pour atteindre les 400 patients et chaque patient sera suivis pendant 2 ans.

Primary objective(s) : Étudier les mécanismes génomiques, transcriptomiques, protéomiques, épigénomiques, métabolomiques et immunitaires des blastes et des cellules du microenvironnement associés à la résistance aux TI.

Secondary objectives :

• Réaliser des tests fonctionnels permettant d’étudier la résistance aux TI sur des cellules primaires in vitro.
• Réaliser des modèles cellulaires murins à partir d'échantillons de blastes de patients afin d’étudier in vivo les mécanismes de résistance au traitement.

Inclusion criteria :

• Âge ≥ 18.
• Suspicion de diagnostic de leucémie aigüe myéloïde, de syndrome myélodysplasique, de leucémie myélo-monocytaire chronique (LMMC) ou de syndrome myéloprolifératif selon la classification OMS 2016.
• Patient pour lequel une nouvelle ligne thérapeutique innovante est initiée.
• Affiliation à un régime de sécurité sociale.
• Consentement éclairé signé.

Exclusion criteria :

• Participation à une autre étude clinique qui ferait au total dépasser la quantité de prélèvement de sang autorisée et mettrait en danger le patient.
• Impossibilité de se soumettre au suivi médical de l'essai pour des raisons géographiques, sociales ou psychiques.
• Personne en situation d’urgence, personne majeure faisant l’objet d’une mesure de protection légale, ou hors d’état d’exprimer son consentement.
• Femme enceinte ou en cours d'allaitement.

Primary evaluation criteria : Etablissement des signatures génomiques, des profils transcriptomiques, des signatures protéomiques, des profils métabolomiques, des phénotypes des cellules immunitaires du microenvironnement médullaire ou des populations sanguines circulantes et des listes de modification post-trancriptionelle associées à la resistance aux TI.