Étude GFM-SGi-110 : étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par SGI-110, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) de haut risque, ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM) de 20 à 30 % de blastes, ou une leucémie myélomonocytaire chronique de type 2 (LMMC2), en échec après au moins 6 cures d’un traitement par azacitidine ou décitabine, ou en rechute après réponse.

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Cancer type(s) :

  • Syndrome myélodysplasique (SMD) de risque intermédiaire-2 ou élevé.
  • Leucémie aiguë myéloïde (LAM) avec moins de 20 à 30 % de blastes.
  • Leucémie myélomonocytaire chronique de type 2 (LMMC2).

Specialty(ies) :

  • Thérapies Ciblées

Sex :

hommes et femmes

Age category :

Supérieur ou égal à 18 ans.

Sponsor :

Groupe Français des Myélodysplasies (GFM)

Trial status :

clos aux inclusions

Financing :

Astex Pharmaceuticals

Trial progress :

Ouverture effective le : 28/07/2014
Nombre d'inclusions prévues : 54
Nombre effectif : 38 au 16/10/2015
Clôture effective le : -

Summary

L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par SGI-110, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) de haut risque, ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM) de 20 à 30% de blastes, ou une leucémie myélomonocytaire chronique de type 2 (LMMC2), non répondeurs après au moins 6 cures d’un traitement par azacitidine ou décitabine, ou en rechute après réponse.

Les patients recevront un traitement par SGI-110 administré en injection sous-cutanée, pendant cinq jours, répété tous les vingt-huit jours.
Ce traitement est répété pendant au moins 9 cures en l’absence de progression, ou jusqu’à la rechute en cas de réponse au traitement.

Les patients seront revus après chaque cure de traitement. Le bilan de suivi comprendra un examen clinique, un examen biologique, et un examen cytologique réalisé toutes les 3 cures.

Target population

  • Type of cancer : Syndrome myélodysplasique (SMD) de risque intermédiaire-2 ou élevé., Leucémie aiguë myéloïde (LAM) avec moins de 20 à 30 % de blastes., Leucémie myélomonocytaire chronique de type 2 (LMMC2).
  • Sex : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Trial references

  • RECF No. : RECF2338
  • EudraCT/ID-RCB : 2014-000098-38
  • Interest links : http://clinicaltrials.gov/show/NCT02197676

Trial characteristics

  • Type of trial : thérapeutique
  • Randomized trial : Non
  • Placebo-controlled trial : Non
  • Phase : 2
  • Scope of investigation : multicentrique - France

Trial contacts

Scientific trial contact

Marie SEBERT

1 Av. Claude Vellefaux,
75010 Paris,

01 71 20 70 23

Public trial contact

Marie SEBERT

1 Av. Claude Vellefaux,
75010 Paris,

01 71 20 70 23

More scientific details

Official trial title : Étude de phase 2 du SGI-110 chez les patients atteints de syndrome myélodysplasique (SMD) de haut risque, de leucémie aiguë myéloïde (LAM) de 20 à 30 % de blastes, ou de leucémie myélomonocytaire chronique de type 2 (LMMC2), en échec d’azacitidine ou de décitabine après au moins 6 cures, ou rechute après réponse.

Summary for professionals : Il s’agit d’une étude de phase 2, non randomisée et multicentrique. Les patients reçoivent un traitement par SGI-110 SC pendant 5 jours, répété tous les 28 jours. Ce traitement est répété pendant au moins 9 cures en l’absence de progression, ou jusqu’à la rechute en cas de réponse complète (RC), ou de réponse partielle (RP), ou de réponse médullaire, ou en cas d’amélioration hématologique (HI). Les patients sont revus après chaque cure de traitement. Le bilan de suivi comprend un examen clinique, un examen biologique, et un examen cytologique réalisé toutes les 3 cures.

Primary objective(s) : Déterminer le taux de réponse complète (RC), de réponse partielle (RP), de réponse médullaire, d’amélioration hématologique (HI) (selon IWG 2006), après 3, 6 et 9 cures de SGI-110.

Secondary objectives :

  • Déterminer le profil de toxicité du SGI-110.
  • Evaluer la durée de réponse.
  • Evaluer le temps de progression vers une autre catégorie IPSS.
  • Evaluer la durée d’indépendance transfusionnelle chez les patients répondeurs.
  • Evaluer le taux de progression en leucémie aiguë myéloïde (LAM).
  • Evaluer la survie globale.
  • Etudier les facteurs pronostiques de réponse comme l’IPSS-R, la catégorie cytogénétique selon l’IPSS, et les mutations somatiques.
  • Etudier la corrélation entre le profil de méthylation génique avant et pendant le traitement.

Inclusion criteria :

  • Age ≥ 18 ans.
  • Syndrome myélodysplasique (SMD) de type anémie réfractaire avec excès de blastes selon la classification OMS, leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) non proliférative avec GB < 13 G/L mais > 10 % blastes médullaires, leucémie aiguë myéloïde LAM avec 20 à 30 % de blastes médullaires (AREB-T selon le FAB).
  • Traitement antérieur par au moins 6 cures d’azacitidine ou de décitabine sans obtention de réponse hématologique (réponse complète (RC), réponse partielle (RP), RC médullaire ou maladie stable avec amélioration hématologique (HI) selon les critères IWG 2006) ou rechute après réponse, ou patient non répondeur sans progression (LAM ou doublement des blastes depuis le début du traitement par azacitidine et/ou décitabine).
  • IPSS > 1 (Int-2 ou haut risque).
  • Patient ayant récupéré de toute toxicité induite par un traitement préalable.
  • Indice de performance ≤ 2 (ECOG).
  • Fonction hépatique : bilirubine totale < 1,5 x LNS, transaminases < 1,5 x LNS.
  • Fonction rénale : créatinine sérique < 1,5 x LNS ou clairance de la créatinine ≥ 50 mL/min.
  • Patient capable de se rendre aux visites médicales nécessaires à cette étude et d’adhérer au suivi selon le protocole.
  • Patients affiliés à la sécurité sociale.
  • Contraception efficace pour les hommes et les femmes en âge de procréer jusqu’à 2 mois après l’arrêt du traitement.
  • Consentement éclairé signé.

Exclusion criteria :

  • Traitement par un facteur de croissance comme l’érythropoïétine (EPO), le G-CSF, dans les 30 jours avant l’inclusion.
  • Traitement expérimental dans les 30 jours ou tout traitement anti-cancéreux dans les 2 semaines précédant l’inclusion, à l’exception d’un traitement par hydroxyurée.
  • Atteinte cardiaque significative (NYHA classe III ou IV) ou infarctus du myocarde dans les 6 mois précédents.
  • Patient réfractaire aux transfusions plaquettaires.
  • Allergie connue au SGI-110 ou à l’un de ses excipients.
  • Patient éligible pour une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques.
  • Infection sévère ou toute autre situation médicale grave non contrôlée.
  • Sérologie VIH positive ou infection active par le virus de l’hépatite B ou C.
  • Cancer actif, ou tout cancer dans l’année précédant l’inclusion, à l’ exception d’un carcinome baso-cellulaire ou d’un carcinome in situ du col de l’utérus ou du sein.
  • Toute affection médicale ou psychiatrique pouvant interférer avec la compréhension de l'étude par le patient ou avec la signature du consentement éclairé.
  • Patient déjà inclus dans un essai thérapeutique ou recevant un traitement en cours d’investigation.
  • Femme enceinte ou en cours d’allaitement.

Primary evaluation criteria : Réponse selon les critères IWG 2006.

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