Etude BALLI-01 : première étude de chez l'homme, d'escalade de dose et d'extension de l'UCART22 administré par voie intraveineuse visant à évaluer la sécurité et l'activité clinique d'UCART22 et de déterminer la dose maximale tolérée et la dose recommandée de phase 2 chez des patients ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B) récidivante ou réfractaire.

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Cancer type(s) :

  • Leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récidivante ou réfractaire.

Specialty(ies) :

  • Thérapie Cellulaire (CAR-T...)

Sex :

hommes et femmes

Age category :

Entre 5 et 70 ans

Sponsor :

Cellectis

Trial status :

ouvert aux inclusions

Trial progress :

Ouverture prévue le : -
Ouverture effective le : 14/10/2019
Fin d'inclusion prévue le : 31/12/2023
Fin d'inclusion effective le : -
Dernière inclusion le : -
Nombre d'inclusions prévues:
France: -
Tous pays: 40
Nombre d'inclusions faites :
France: -
Tous pays: -
Nombre de centre prévus :
France: 5
Tous pays: 17

Summary

La leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer lié à la multiplication incontrôlée de lymphoblastes qui envahissent la moelle osseuse. Celle-ci ne peut alors plus fonctionner correctement et, notamment, assurer la production des cellules sanguines normales. La LAL est une maladie rare puisque l’on compte moins de 300 nouveaux cas chaque année en France. 


L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité et l'activité clinique d'UCART22 et de déterminer la dose maximale tolérée et la dose recommandée de phase 2.


L'étude se divisera en 2 phases :


- Phase augmentation de la dose : Plusieurs doses testées d'UCART22 jusqu'à ce que la dose maximale tolérée soit identifiée et que la dose recommandée de phase 2 soit établie.


- Phase extension de dose : UCART22 administré à la dose recommandée de phase 2.

Target population

  • Type of cancer : Leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récidivante ou réfractaire.
  • Sex : hommes et femmes
  • Age : Entre 5 et 70 ans

Trial references

  • RECF No. : RECF-005380
  • EudraCT/ID-RCB : 2022-502305-15-00
  • Interest links : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04150497

Trial characteristics

  • Type of trial : thérapeutique
  • Randomized trial : Non
  • Placebo-controlled trial : Non
  • Phase : 1-2
  • Scope of investigation : multicentrique - Monde

More scientific details

Official trial title : Open Label Dose-escalation and Dose-expansion Study to Evaluate the Safety, Expansion, Persistence and Clinical Activity of UCART22 (Allogeneic Engineered T-cells Expressing Anti-CD22 Chimeric Antigen Receptor) in Patients With Relapsed or refractoryCD22+ B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL).

Summary for professionals : Il s'agit d'une première étude ouverte chez l'homme, d'escalade de dose et d'extension de l'UCART22 administré par voie intraveineuse visant à évaluer la sécurité et l'activité clinique d'UCART22 et de déterminer la dose maximale tolérée et la dose recommandée de phase 2 chez des patients ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B) récidivante ou réfractaire. <p><br></p>L'étude se divise en 2 phases :<p><br></p>- Phase augmentation de la dose : Plusieurs doses testées d'UCART22 jusqu'à ce que la dose maximale tolérée soit identifiée et que la dose recommandée de phase 2 soit établie. <p><br></p>- Phase extension de dose : UCART22 administré à la dose recommandée de phase 2.

Primary objective(s) : Evaluer la sécurité et l'efficacité d'UCART22 et de déterminer la dose maximale tolérée et la dose recommandée de phase 2.

Secondary objectives :

  • Evaluer le taux de réponse global selon les critères de réponse pour la leucémie lymphoblastique aiguë selon l'évaluation de l'investigateur.
  • Evaluer la durée de la réponse.
  • Evaluer la survie globale et la survie sans progression.
  • Evaluer le profil pharmacocinétique/niveaux d'exposition du CLLS52 (Alemtuzumab) utilisé pendant la lymphodéplétion.

Inclusion criteria :

  • Cellules blastiques B-ALL exprimant CD22.
  • Diagnostiqué avec une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B) récidivante ou réfractaire.
  • Le traitement antérieur doit inclure au moins un schéma de chimiothérapie standard et au moins un schéma de sauvetage.
  • Age > 15 ans et ≤ 70 ans.

Exclusion criteria :

  • Thérapie cellulaire antérieure ou thérapie cellulaire ou génique expérimentale dans les 60 jours précédant l'inscription.

Primary evaluation criteria : Incidence des événements indésirables, événements indésirables graves et toxicité limitant la dose.

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