Étude 63935937MYF2001 : étude randomisée, en simple aveugle et multicentrique de phase 2 pour évaluer l'activité de 2 niveaux de dose d'Imetelstat chez des sujets atteints de myélofibrose (MF) à risque intermédiaire 2 ou à haut risque en rechute/réfractaire à l'inhibiteur de Janus Kinase (JAK).

Summary

Il s'agit d'une étude randomisée (médicaments à l'étude attribués aux participants par hasard), multicentrique (plus d'un hôpital, une équipe de faculté de médecine ou une clinique médicale travaillant sur une étude de recherche médicale) de 2 schémas posologiques (groupes de traitement) d'imetelstat à agent unique chez les participants avec myélofibrose (MF) à risque intermédiaire-2 ou élevé dont la maladie est en rechute après ou réfractaire au traitement par inhibiteur de Janus Kinase (JAK). L'étude principale se compose de 3 parties : Phase de dépistage (21 jours avant la randomisation) ; Phase de traitement (de la randomisation jusqu'à l'arrêt du médicament à l'étude) ; et Phase de suivi (jusqu'au décès, perdu de vue, retrait du consentement ou fin de l'étude, selon la première éventualité). Les participants ont reçu de l'imetelstat 9,4 milligrammes (mg)/kilogramme (kg) par voie intraveineuse (IV) toutes les 3 semaines jusqu'à la progression de la maladie, une toxicité inacceptable ou la fin de l'étude OU de l'imetelstat 4,7 mg/kg IV toutes les 3 semaines jusqu'à la progression de la maladie, une toxicité inacceptable ou fin d'étude. Au départ, tous les participants étaient aveugles au traitement. Après la première analyse intermédiaire, le traitement de tous les participants a été levé en aveugle et les participants affectés au bras imetelstat 4,7 mg/kg pouvaient continuer avec leur même dose d'imetelstat ou la faire augmenter à 9,4 mg/kg à la discrétion de l'investigateur. Le pourcentage de réponse de la rate et la réponse des symptômes ont été évalués comme critères d'évaluation co-primaires. Après l'achèvement de l'analyse primaire, les participants bénéficiant du traitement à l'étude pouvaient continuer à recevoir de l'imetelstat en phase d'extension jusqu'à 2 ans ou jusqu'à la perte des bénéfices ou une toxicité inacceptable. Les participants qui avaient déjà arrêté le traitement à l'étude pouvaient entrer dans la phase d'extension pour continuer le suivi de la sécurité via la collecte des événements indésirables graves et du statut de survie.

Target population

• Type of cancer : Myélofibrose
• Sex : hommes et femmes
• Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Trial references

• RECF No. : RECF2900
• EudraCT/ID-RCB : 2015-000946-41
• Interest links : http://clinicaltrials.gov/show/NCT02426086

Trial characteristics

• Type of trial : thérapeutique
• Randomized trial : Oui
• Placebo-controlled trial : Non
• Phase : 2
• Scope of investigation : multicentrique - Monde

Trial contacts

More scientific details

Official trial title : Étude randomisée, en simple aveugle et multicentrique de phase 2 pour évaluer l'activité de 2 niveaux de dose d'Imetelstat chez des sujets atteints de myélofibrose (MF) à risque intermédiaire 2 ou à haut risque en rechute/réfractaire à l'inhibiteur de Janus Kinase (JAK).

Summary for professionals : Il s'agit d'une étude randomisée (médicaments à l'étude attribués aux participants par hasard), multicentrique (plus d'un hôpital, une équipe de faculté de médecine ou une clinique médicale travaillant sur une étude de recherche médicale) de 2 schémas posologiques (groupes de traitement) d'imetelstat à agent unique chez les participants avec myélofibrose (MF) à risque intermédiaire-2 ou élevé dont la maladie est en rechute après ou réfractaire au traitement par inhibiteur de Janus Kinase (JAK). L'étude principale se compose de 3 parties : Phase de dépistage (21 jours avant la randomisation) ; Phase de traitement (de la randomisation jusqu'à l'arrêt du médicament à l'étude) ; et Phase de suivi (jusqu'au décès, perdu de vue, retrait du consentement ou fin de l'étude, selon la première éventualité). Les participants ont reçu de l'imetelstat 9,4 milligrammes (mg)/kilogramme (kg) par voie intraveineuse (IV) toutes les 3 semaines jusqu'à la progression de la maladie, une toxicité inacceptable ou la fin de l'étude OU de l'imetelstat 4,7 mg/kg IV toutes les 3 semaines jusqu'à la progression de la maladie, une toxicité inacceptable ou fin d'étude. Au départ, tous les participants étaient aveugles au traitement. Après la première analyse intermédiaire, le traitement de tous les participants a été levé en aveugle et les participants affectés au bras imetelstat 4,7 mg/kg pouvaient continuer avec leur même dose d'imetelstat ou la faire augmenter à 9,4 mg/kg à la discrétion de l'investigateur. Le pourcentage de réponse de la rate et la réponse des symptômes ont été évalués comme critères d'évaluation co-primaires. Après l'achèvement de l'analyse primaire, les participants bénéficiant du traitement à l'étude pouvaient continuer à recevoir de l'imetelstat en phase d'extension jusqu'à 2 ans ou jusqu'à la perte des bénéfices ou une toxicité inacceptable. Les participants qui avaient déjà arrêté le traitement à l'étude pouvaient entrer dans la phase d'extension pour continuer le suivi de la sécurité via la collecte des événements indésirables graves et du statut de survie.

Primary objective(s) : Évaluer l'efficacité et l'innocuité de 2 schémas posologiques d'imetelstat chez les participants atteints de myélofibrose (MF) à risque intermédiaire 2 ou élevé dont la maladie est en rechute après ou est réfractaire au traitement par inhibiteur de Janus Kinase (JAK). Le principal critère d'évaluation secondaire comprend la survie globale.

Inclusion criteria :

• Diagnostic de myélofibrose primaire (PMF) selon les critères révisés de l'OMS ; ou post-thrombocytémie-myélofibrose essentielle (PET-MF) ou post-polycythémie vraie-myélofibrose (PPV-MF) selon les critères de l'International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).