Essai de phase 2 évaluant l’efficacité du BuCy2 (busulfan, cyclophosphamide) comme conditionnement myéloablatif avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde.

Updated on

Cancer type(s) :

  • Leucémie aiguë myéloïde.

Specialty(ies) :

  • Chimiothérapie
  • Greffe

Sex :

hommes et femmes

Age category :

Entre 18 et 55 ans

Sponsor :

Pierre Fabre

Trial status :

clos aux inclusions

Trial progress :

Ouverture effective le : 17/05/2010
Nombre d'inclusions prévues en France : 18
Nombre d'inclusions prévues tous pays : 28
Nombre effectif en France : 22 au 15/05/2012
Nombre effectif tous pays : 30 au 15/05/2012
Clôture effective le : 15/05/2012

Summary

L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité d’un traitement préparatoire à la greffe de cellules souches hématopoïétiques et associant du busulfan et du cyclophosphamide, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde.

Les patients recevront une perfusion par jour de busulfan et de cyclophosphamide pendant 4 jours, la semaine précédant la greffe de cellules souches. La dose journalière de busulfan sera adaptée en fonction du dosage plasmatique de busulfan.

Target population

  • Type of cancer : Leucémie aiguë myéloïde.
  • Sex : hommes et femmes
  • Age : Entre 18 et 55 ans

Trial references

  • RECF No. : RECF1360
  • EudraCT/ID-RCB : 2009-016601-42
  • Interest links : https://icrepec.afssaps.fr/Public/essai.php?num=2009-016601-42

Trial characteristics

  • Type of trial : thérapeutique
  • Randomized trial : Non
  • Placebo-controlled trial : Non
  • Phase : 2
  • Scope of investigation : multicentrique - Europe

Trial contacts

Scientific trial contact

- NON PRéCISé

,
null ,

Public trial contact

- NON PRéCISé

,
null ,

More scientific details

Official trial title : Étude de phase II multicentrique avec utilisation d’un conditionnement myéloablatif par IV BuCy2 en une perfusion par jour et en ciblant la partie haute de la fenêtre thérapeutique du busulfan chez les patients traités pour une leucémie aiguë myéloïde (LAM) en première rémission complète (RC1) avant greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH).

Summary for professionals : Il s’agit d’un essai de phase 2, non randomisé et multicentrique. Les patients reçoivent du busulfan et du cyclophosphamide IV de J-7 à J-5 précédant la greffe de cellules souches hématopoïétiques. La dose journalière de busulfan est adaptée en fonction du dosage plasmatique.

Primary objective(s) : Cibler la partie haute de la fenêtre thérapeutique.

Secondary objectives :

  • Confirmer la variabilité intra-patient de la pharmacocinétique du busulfan.
  • Explorer les relations entre la pharmacocinétique et l'innocuité et/ou les paramètres d'efficacité.
  • Déterminer le profil de tolérance de l’association.
  • Déterminer le profil d’efficacité du BuCy2.
  • Déterminer le taux de rechute à 1 et 2 ans.
  • Déterminer la survie globale à 1 et 2 ans.

Inclusion criteria :

  • Age ≥ 18 ans et ≤ 55 ans.
  • Leucémie aiguë myéloïde en 1ère rémission complète.
  • Greffe allogénique de cellules souches hématopoïétique prévue.
  • Espérance de vie > 3 mois.
  • Indice de Karnofsky ≥ 70%.
  • Score de comorbidité < 3 (Sorror HCT-CI).
  • Tests biologiques hépatiques : transaminases ≤ 2 x LNS, bilirubine <= 1,5 x LNS.
  • Fonction rénale : créatinine < 1,5 x LNS ou clairance de la créatinine > 75 %.
  • Fonction cardiaque : FEVG ≥ 50%.
  • Fonction pulmonaire : FEV1/CVF ≥ 60% attendus (corrigé de l'hémoglobine), ou DLCO >= 50% de la valeur prédite.
  • Contraception efficace pour les hommes en âge de procréer pendant toute la durée de l'essai et pour les femmes, 2 mois avant le début et jusqu'à 6 mois après l'arrêt du traitement.
  • Test de grossesse négatif dans les 72 heures précédant le début du traitement.
  • Voie veineuse centrale disponible.
  • Consentement éclairé signé.

Exclusion criteria :

  • Maladie ou condition médicale grave, concomitante ou signe clinique ou microbiologique d’infection.
  • Pathologie instable.
  • Hépatites, cirrhose, active ou chronique.
  • Deuxième greffe nécessitant une modification de la dose de busulfan.
  • Antécédent de maladie hépatique.
  • Traitement antérieur par voriconazole.
  • Surcharge en fer hépatique.
  • Hypersensibilité connue aux médicaments de structure chimique semblable aux traitements à l’étude.
  • Sérologie VIH, VHB ou VHC positive.
  • Participation à un essai clinique évaluant un produit expérimental dans les 30 jours précédant le début de l’essai.
  • Pathologie cardio-vasculaire, neurologique ou systémique, cliniquement significative rendant difficile la mise en œuvre du protocole.
  • Suivi clinique impossible pour des raisons psychologiques, familiales, sociales ou géographiques.
  • Femme enceinte ou allaitant.

Primary evaluation criteria : ND

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