Essai de phase 2 évaluant l’efficacité du bortézomib chez des patients ayant une macroglobulinémie de Waldenström.

Updated on

Cancer type(s) :

  • Macroglobulinémie de Waldenström avancé.

Specialty(ies) :

  • Thérapies Ciblées

Sex :

hommes et femmes

Age category :

Supérieur ou égal à 18 ans

Sponsor :

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)

Trial status :

clos aux inclusions

Financing :

PHRC National Cancer 2006 Janssen

Trial progress :

Ouverture effective le : 21/09/2009
Nombre d'inclusions prévues : 34
Nombre effectif : 34 au 25/07/2011
Clôture effective le : 25/07/2011

Summary

L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du bortézomib chez des patients ayant une macroglobulinémie de Waldenström.

Les patients recevront du bortézomib en perfusion tous les 4 jours, pendant 12 jours, ce traitement sera répété toutes les 3 semaines, jusqu’à 2 cures.

Après ces 2 premières cures, les patients auront une 1ère évaluation de la réponse au traitement. A l’issue de cette évaluation, les patients ne répondant pas suffisamment, recevront en plus du bortézomib, de la déxaméthasone en perfusion ou en comprimé 4 fois par semaine pendant 2 semaines. Ce traitement sera répété toutes les 3 semaines, pendant 2 cures. Puis les patients auront une 2ème évaluation de la réponse au traitement. Les patients ne répondant pas au traitement seront suivis en dehors de l’essai, les patients répondeurs recevront 2 cures supplémentaires.

Au cours du traitement et durant le suivi, les patients complèteront des questionnaires de qualité de vie.

Après la fin du traitement, les patients seront suivis tous les trois mois pendant deux ans et demi, puis tous les six mois.

Target population

  • Type of cancer : Macroglobulinémie de Waldenström avancé.
  • Sex : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans

Trial references

  • RECF No. : RECF0867
  • EudraCT/ID-RCB : 2006-004218-42
  • Interest links : http://clinicaltrials.gov/show/NCT00777738

Trial characteristics

  • Type of trial : thérapeutique
  • Randomized trial : Non
  • Placebo-controlled trial : Non
  • Phase : 2
  • Scope of investigation : multicentrique - France

Trial contacts

Scientific trial contact

Véronique LEBLOND

47 boulevard de l'Hôpital,
75651 Paris,

01 42 16 28 21

http://www.aphp.fr

Public trial contact

Véronique LEBLOND

47 boulevard de l'Hôpital,
75651 Paris,

01 42 16 28 21

http://www.aphp.fr

More scientific details

Official trial title : Essai thérapeutique de phase IIA évaluant l'efficacité du bortézomib (Velcade) chez des patients atteints de la maladie de Waldenstrom en phase avancée.

Summary for professionals : Il s’agit d’un essai de phase 2A, non randomisé et multicentrique. Les patients reçoivent du bortézomib en perfusion IV à J1, J4, J8 et J11, ce traitement est répété toutes les 3 semaines, pendant 2 cures. Après les 2 premières cures, la réponse au traitement est évaluée. Les patients répondeurs reçoivent jusqu’à 4 cures supplémentaires. Les patients non répondeurs reçoivent en plus du bortézomib, de la déxaméthasone en perfusion IV ou PO à J1, J2, J4, J5, J8, J9, J11 et J12 ; ce traitement est répété toutes les 3 semaines, jusqu’à 4 cures. Après la 2ème cure les patients non répondeurs sont sortis de l’étude, les patients répondeurs reçoivent les 2 dernières cures. Après la fin du traitement, les patients sont suivis tous les3mois pendant deux ans et demi, puis tous les 6 mois jusqu’à la progression.

Primary objective(s) : Évaluer la réponse au bortézomib en monothérapie.

Secondary objectives :

  • Évaluer la réponse au bortézomib en association à la déxaméthasone.
  • Évaluer la durée de la réponse.
  • Évaluer l’amélioration des paramètres hématologiques.
  • Évaluer la tolérance.
  • Évaluer la qualité de vie.
  • Évaluer la survie sans évènement.
  • Évaluer la survie globale.

Inclusion criteria :

  • Age ≥ 18 ans.
  • Macroglobulinémie de Waldenström réfractaire ou en rechute.
  • Indice de performance ≤ 2 (OMS).
  • Espérance de vie > 3 mois.
  • Données hématologiques : polynucléaires neutrophiles > 1 x 10^9/L, plaquettes > 100 x 10^9/L.
  • Tests biologiques hépatiques : transaminases < 2 x LNS, bilirubine ≤ 2 x LNS.
  • Fonction rénale : clairance de la créatinine > 40mL/min (Cockroft et Gault).
  • Contraception efficace pour les femmes et les hommes en âge de procréer pendant et 6 mois après l'arrêt du traitement, et test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer.
  • Consentement éclairé signé.

Exclusion criteria :

  • Autre cancer ou chimiothérapie, radiothérapie pour toute autre néoplasme qu’une macroglobulinémie de Waldenström.
  • Transformation en lymphome à grandes cellules.
  • Traitement par des corticostéroïdes oraux.
  • Neuropathie périphérique > grade 2 (OMS).
  • Infection bactérienne, virale ou fongique active.
  • Sérologie VIH, VHB ou VHC positive.
  • Antécédent de cancer dans les 5 ans, excepté un épithélioma baso-cellulaire de la peau ou un carcinome in situ du col utérin.
  • Insuffisance cardiaque de grade III/IV (NYHA), LEVF < 50 %, RF < 30 %, infarctus du myocarde dans les 6 mois précédant le début de l’essai.
  • Hypertension non contrôlée.
  • Dysfonction cérébrale.
  • Dysfonctionnement mentale ou maladie mentale.
  • Syndrome de Richter.
  • Maladie pulmonaire obstructive chronique avec hypoxie
  • Diabète sucré.
  • Maladie cardiaque ou pulmonaire grave.
  • Participation à un autre essai clinique dans les 30 jours précédant le début de l’essai.
  • Suivi clinique impossible pour des raisons psychologiques, familiales, sociales ou géographiques.
  • Femme enceinte ou allaitant.

Primary evaluation criteria : Taux de réponse.

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