1230.33 : Essai de phase 1, évaluant la dose optimale, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité du volasertib en association avec l’azacitidine, chez des patients ayant une leucémie myéloïde chronique ou un syndrome myélodysplasique.

Summary

L’objectif de cet essai est d’évaluer la dose optimale à administrer, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité du volasertib associé à de l’azacitidine, chez des patients ayant une leucémie myéloïde chronique ou un syndrome myélodysplasique.

Les patients recevront une perfusion de volasertib toutes les deux semaines, associée à une injection sous-cutanée d’azacitidine pendant une semaine. Ce traitement sera répété tous les mois.

Plusieurs doses de volasertib seront testées.

Target population

• Type of cancer : Syndrome myélodysplasique (SMD)., Leucémie myélo-monocytaire chronique.
• Sex : hommes et femmes
• Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Trial references

• RECF No. : RECF2299
• EudraCT/ID-RCB : 2013-001290-24
• Interest links : http://clinicaltrials.gov/show/NCT01957644

Trial characteristics

• Type of trial : thérapeutique
• Randomized trial : Non
• Placebo-controlled trial : Non
• Phase : 1
• Scope of investigation : multicentrique - Europe

Trial contacts

More scientific details

Official trial title : Etude ouverte de phase I, en escalade de doses, évaluant la dose maximale tolérée, la sécurité, les pharmacocinétiques et l’efficacité du volasertib par voie intraveineuse en combinaison avec l’azacitidine en administration sous-cutanée, chez des patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) non traités précédemment ou de leucémie myéloïde chronique (LMC) et non éligibles pour un traitement intensif.

Summary for professionals : Il s’agit d’un essai de phase 1, non randomisé et multicentrique. Les patients reçoivent du volasertib IV, en escalade de doses, à J1 et J15 associé à de l’azacitidine SC, de J1 à J7. Ce traitement est répété tous les 28 jours.

Primary objective(s) : Evaluer la dose optimale, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité du traitement.

Secondary objectives :

• Evaluer la réponse globale.

Inclusion criteria :

• Age ≥ 18 ans.
• Syndrome myélodysplasique (SMD) ou Leucémie myéloïde chronique (LMC), non traité précédemment, considéré comme étant de risque intermédiaire 2 ou risque élevé, non éligible pour une transplantation de cellules souches hématopoïétiques.
• Fonction rénale : créatinine ≤ 1,5 x LNS.
• Tests biologiques hépatiques : transaminases ≤ 2,5 x LNS, bilirubine <= 1,5 x LNS (sauf maladie de Gilbert, hémolyse ou secondaire au SMD).
• Consentement éclairé signé.

Exclusion criteria :

• Traitement antérieur ou concomitant pour SMD de risque élevé (par exemple mais non limité à : agents hypométhylants comme l’azacitidine). Un traitement antérieur par érythropoïétine (EPO) et un chélateur du fer est autorisé > 3 mois avant le début du traitement.
• Administration de traitement pour SMD depuis le diagnostique de SMD à haut risque. Un traitement par lénalidomide pour un SMD de faible risque > 12 mois avant le début du traitement est autorisé.
• Traitement avec un produit en investigation dans les 2 semaines ou les 5 demi-vies, peu importe la plus longue, avant l’administration du traitement à l’étude.
• Tumeur secondaire nécessitant un traitement actif (excepté l’hormonothérapie).
• Allongement de l’intervalle QT corrigé (formule de Fridericia QTcF) > 470 ms ou syndrome long congénital.
• Sérologie VIH, VHB ou VHC positive ou évidence d’une infection chronique.
• Maladie grave ou dysfonctionnement d’un système organique impliquant les reins, le foie ou un autre système (infection active non contrôlée, insuffisance cardiaque, angine de poitrine, infarctus du myocarde ou maladie pulmonaire).

Primary evaluation criteria : Toxicité limitant la dose.